女儿向他预约了死亡
医药公司的研发总监王建波先生，在北京东四环上班，但他仍然坚持骑自行车来回自己西三环外的住所。
这是他每天难得可以喘口气的时间。
一回到家，他就要面对已经预约死亡的女儿。他参与研发的药物或许可以拯救上万个陌生人，但自己的骨肉却不在其中。
北京城内，每天平均有241人离世。老天爷已经给3岁的美达选好了日子，就在未来一年内的某一天。
不过，这个已经瘫痪在床、不能咀嚼、不能说话的孩子还不能插队，她还得依次经历失明、失聪，失去吞咽的能力，然后插上气管，最后在呜咽低嚎的全身痉挛中失去意识，再向死亡报到。
这是一早设定好的剧本，但凡被老天爷选中，你就没有任何逃脱的可能。
两条出错的基因就像是武侠小说里被刺穿的琵琶骨，牢牢锁死了美达们逆转的希望。这，是异染性脑白质退化症（MLD）患者的命运。
“这种单基因疾病（的患者），可以说就是上帝的小白鼠，上帝把你当成疾病模型了。”北京大学第一医院儿科的王静敏医生这么说。
疼痛
在人类的实验室里，科研人员往往采用“断髓法”来结束小白鼠的生命，疼痛时间不会超过千分之一秒；但在上帝的实验室里，死亡只是酷刑的副产品。
以往的病例中，病情的最后阶段，“宝贝的眼睛经常会不自主地往上翻，就像上面有什么东西把她的眼球拉上去一样。停顿一分钟后，眼睛就会发红，接着就大哭。”另一个女孩妙臻从15个月大开始发病，四年后离世：“抽筋很频繁，特别是早上，有时整个人都会抖起来，头直往后挺，好几次呼吸都上不来，想把她的头往前推一点，但是太硬不行，手脚也是僵硬的。”
王建波考虑过安乐死：“我有这个专业能力让女儿没有痛苦地走。但真到了那个时候，还是舍不得。”
女儿美达早已只能吃全流质的食物，因为神经的阻断，她的舌头已经不会帮助吞咽。她需要爸妈将食物送到口腔根部、抵住喉咙，借助本能的神经反射才能吞下少许。
每一天晚上会进食果泥，这是为了让其中富含的纤维素来帮助排便。因为神经反馈太少，美达的肠道几乎已经不会蠕动。每次大便，她也没有力气完全排空，导致剩下的一截残余在肠道末端、不断地被吸收水分，直到如石头般坚硬。
罢工的神经只会越来越多，直到灵魂被完全封存在37℃的躯壳内。
国立台湾大学附属医院小儿科的胡务亮教授解释说：“人的大脑里有灰质和白质，其中白质负责神经信号的传输。MLD的原理就是因为基因变异而不能分泌一种特别的酶，最终导致白质的退化。那你中枢神经的信号就传不出去了。”
美达2012年4月降临这个家庭，8个月大时就能分辨出爸爸和妈妈的拖鞋，一旦有心爱的点心，可以给爸爸妈妈尝上一口，但如果是保姆阿姨过来，小姑娘就会迅速塞进自己的小嘴。
她没有想象中那般漂亮，没有继承爸爸的大眼睛和妈妈的瓜子脸，但爸妈却从未担心女儿的未来，甚至一早计划好，要将美达送到澳洲读高中。
这是王建波多年来最高兴的时光，而此时在距离北京1300公里外的台北，电视购物主持人俞娴正处在人生最崩溃的时间点上。
她在计划自杀：“好几次想带着女儿一起走，烧炭好了。”女儿润润此时17岁，高挑、甜美，娱乐节目说她是“明星脸”，“有一次，我非常认真地跟润润说，妈妈陪着你跳海好不好？"
“她想了想，然后说‘不好，妈妈我怕水’。”
俞娴听了又是一阵黯然，“她其实以前很会游泳的，是生病后忘了、才会呛水。”
从2012年11月确诊后的那半年时间，润润忘记的不仅仅是水中换气的姿势，她还会走着走着就摔倒在地，她会一转身就忘了妈妈刚才的嘱咐，她的视力在两个月内退化了200度，忘了计算自己的生理期，忘了该如何贴卫生巾和系拉链。
绝症
王静敏医生在中国最好的儿科医院之一坐诊，她的特需门诊费是200元一次。这家三甲医院与中南海隔街相望，从清晨4点起就有来自各地的父母在门诊排队。一些疑难杂症只有在这里才能得到确诊。
“一般都是其他地方没查出来，然后到我们这才确诊了MLD，这时候基本上退化得已经很快了。”王静敏说，“但是这种遗传病只能对症治疗，比如你发烧我给你治发烧，然后做康复训练，没法子根治。”
“没得治，没药开。”这也是王建波先生2014年9月收到的医嘱，女儿从18个月大时出现肌肉控制的问题，“眼睛不愿意抬起来看人”，辗转多家医院后最终确诊为MLD。
王建波一头扎进文献，试图自己制药来挽救女儿的生命。不过终究是徒劳，所有传统的方法都已无效。MLD与病毒无关，与生活方式无关，一切的根源在于患者体内分别遗传自父母的两条变异基因，这是上帝写进每个人体内的底层代码。
这种绝望的心情，俞娴全都体会过。因为语言功能退化，润润说话越来越吃力，每次挤出几个词后总会无可奈何地放弃说完整个句子，而以“算了、没事”当作结尾。
润润妈却不愿就此“算了”，她了解到一种处于试验阶段的基因疗法。这种手段从2011年后才开始进入动物实验阶段，科学家将修改后的基因用灭毒（指病毒失去对宿主的毒性）的病毒作为载体、输入患者体内，用于替换发生突变的基因。意大利和法国的专家已经开始了临床实验，但因为风险和成效未知，美国至今未批准这一疗法。
台湾的情况类似，因为法律的制约，台湾专家的研究只能停留在小白鼠的阶段；而且即便欧洲国家的研究进展顺利，更大规模的人类临床实验，也不是一朝一夕能够达到的。
俞娴开始了向全世界求医的日子，一方面要工作为孩子赚钱，一方面要在媒体上发起求助，每隔一两周就飞往大陆、美国，到一个个实验室敲门拜访。终于在2013年的10月，找到了香港大学医学院的连祺周教授，答应她为润润进行临床实验。
为了让润润撑到实验开始，妈妈找了位针灸医生，每天为润润从头到脚扎70多针。润润也早已习惯“戴着”满头的针从诊所回家，习惯了路人看钢铁人一样的眼神。而回家拔针的时候，妈妈偶尔会因为技术不好而把女儿弄得“血流满面”。
有一丝希望带来的痛苦比绝望要更折磨人，一次润润病倒后，俞娴担心来不及手术，直接飞到了香港、找到了连教授。她真诚地请求教授提取出润润的干细胞，转而再移植入她的子宫，“教授求求你，让我重新生一个润润吧（如克隆一样），我已经不能再等下去了。”
“教授非常严厉地拒绝了我，他说他不是恐怖分子，是科学家，绝对不能这么做。”
逆转
润润在2014年的9月底进了手术室，这是世界上第一例对已发病MLD患者进行基因治疗的案例。快要沉溺的王建波似乎看到了最后一根救命的芦苇。
他找到了美国佛罗里达大学医学院癌症中心的张隆基教授，后者是国际知名的基因治疗专家。此时的美达已经进入了快速退化期，在没有搀扶的情况下已经无法挪动，吞咽也开始出现困难。
诊断后张教授邮件告诉王建波，手术的风险已经大于收益，而且需要几个月的准备时间，以他女儿现在的退化速度推断，一切都已经太晚。即便成功，也只能保持在手术前的状态，女儿将完全丧失生活自理能力。
王建波本能地抵触这一结论，他打算向同学借实验室、借无菌病房，他要亲自和死神抢人。但是美达病情再一次加速恶化，最后一点手术的意义也完全消失。
根据美国MLD基金会的统计，该病在世界范围内的发病率是4万分之一到16万分之一，是标准的罕见病。其中超过一半的患者发病年龄在两岁以内，这也是最凶险的情况。从1933年第一次被发现并命名，MLD就一直被认定为绝症。
现在终于有了一丝逆转的希望，王建波却只能眼睁睁看着机会流失。
美达妈妈启动了心理自我保护机制，不再去揪心女儿的生死；但在潜意识的梦境中，噩梦只会源源不断地袭来。今年4月，王建波回忆说：“早上起来她就告诉我梦到孩子去了、从山上掉下来了、从电梯里摔下来、被追杀什么的。而我就经常会遇到睡眠性的瘫痪，不能动、像是到了太平洋底下，就是老百姓说的鬼压床。”
天使
王建波和俞娴体内的第22对染色体上，都存在一条变异的基因。
这并不是一件稀罕事。于军教授是人类基因组计划中国团队的发起人，他和其他国家的科学家一起完成了人类基因序列的测绘：“对每个人来说，基因的变异是时时刻刻都在发生的；从人群来说，变异是随机的。”
也就是说，我们体内的基因变异，究竟是更有利于个体，还是会产生疾病，只有运气说了算。
研究一辈子基因的张隆基教授说：“基因突变是人类繁衍的必要条件。只有这样才能够适应不断变化的环境。”即使大部分变异可能是负面的，但只要变异出了那么一个优良的基因，都将使人类繁衍不绝。
王静敏医生打了个比方，单基因遗传疾病的患者，都是上帝的小白鼠。她的意思是说，为了帮助人类进化，上帝必须在不同的个体上进行实验，测试不同的进化方向，而润润和美达就是实验失败的小白鼠。
有电视台想请润润妈上节目，她没有马上答应。因为她不愿意只说一些苦情的心灵鸡汤，她想讲述的是天使降临的故事。
电话里的润润妈有点哽咽：“你知道吗？这些孩子都是天使，是他们在承载着人类必须要进化的任务。他们是所有基因变异里面，必须要被牺牲的一群人。他们都是天使下凡来投胎。”
MLD的孩子是被上帝“淘汰”的小白鼠，是人类进化的先行者，而“正常的”人们，则是躲在他们羽翼下的幸存者。
从第一个猿人走出非洲大陆开始，人类的历史就是不断和疾病搏斗的历史。
付出了超过4000万人的代价后，人类用了2100多年才将天花从绝症的名单上剔除；而为了抵抗黑死病，7500万人死亡，携带细菌的跳蚤和老鼠在欧洲大陆肆虐了近400年。
单基因疾病的患者，是最幸运也是最不幸的。不幸的是，因为患者过少，针对他们的治疗方法迟迟未能取得突破，张隆基教授说：“这个技术早在十多年前就已经有了。只是最近这两年科学界才一窝蜂地去研究MLD。”
但幸运的是，这种疾病不像是糖尿病、高血压等受后天环境及多个基因影响，只要针对性地修改单个基因，就已经可以痊愈。
面对上帝的嘲讽，数百位遍布全球的MLD父母，一个个前仆后继地投身于和上帝的战争之中。为了加快动物临床进度，润润妈自己就捐献了5次骨髓用于小白鼠的实验；美达爸向医院祈求，自己可以签订“最不平等的协定”、“不追究一切的后果”，只求能够让女儿躺上手术台。
他们拥有逆天改命的决心，不再愿意跪倒在上帝的脚下，他们心甘情愿地成为后人的踏脚石。
而一旦失败，他们也要紧握作为人类的尊严。被拒绝手术后，王建波平静地说：“我不会再生育了，我要让自己的基因从这个世界上消失。”
这是同归于尽的宣言。
传递
从台湾到大陆，政府都不会负担一分钱MLD的治疗费用。降临的”天使“们必须要独立承担极其昂贵的开销。
润润的手术非常成功，而她的妈妈已经为此投入了超过500万人民币。俞娴女士曾经在台湾发起过两轮募捐，第一轮因为政府的法律限制，禁止为个体捐款，而被迫放弃。
而在大陆，全国人大代表孙兆奇先生从2006年起就提交议案，要求政府将“罕见病纳入医保”。这8年之后，只有极个别的城市利用地方财政，补贴了部分的罕见病患者。更多的遗传性罕见病人，只能孤立无援。
MLD的基因疗法，需要进行骨髓移植，但这项已经非常成熟、且在白血病等治疗中被涵盖进社保报销的技术，MLD的患者同样无福享受。
唯一让人欣慰的是来自社会的支援。俞娴收到了300多普通市民的捐款，她特别补充说：“大多数是台币一百两百，一千两千，都是菜贩、都是小市民，都是那些生活很辛苦的民众，今天有一百两百的盈余，他们就去捐款。”
因为她们母女的前期铺垫，中国走在了基因疗法治疗MLD的前列。下一个患者，只需要200万左右就足够手术。
像是生命的接力赛一样，润润跑完了第一棒，美达没能够接棒；但她却成了另一个小哥哥的开路人。
在医院见到航航时，他正侧坐在爸爸的腿上，两脚绷得笔直，7岁半的他只有20公斤不到。父亲孙振领一只手搂着儿子，手心里拽着一张纸巾，这是为了随时擦掉儿子嘴角的口水；虽然一天要用掉至少三包以上的纸巾，孙振领也拒绝用手帕：“用手帕看上去邋里邋遢的。”
爸爸的另一只手则拿着一个三星手机，航航目不转睛地盯着屏幕上“保卫萝卜”的游戏。儿子的行动能力有限，自己的手速已经不足以消灭哇哇大叫的怪物，只能靠爸爸帮忙。
航航妈在一旁洗着儿子的衣物，因为输液的关系，再加上语言能力退化，儿子一个小时内连续尿湿了三条长裤。
“我们要感谢建波啦。”孙振领抱着孩子对我说：“要是没有他，我们早就放弃了。”
航航去年确诊MLD后，接连被法国和意大利的实验项目拒绝。孙振领已经绝望，痛哭几天后，决定带上孩子在最后的时间里好好看看这个世界。
爸爸抱着儿子去了四川的乐山大佛，70度的高坡一上一下两小时，爸爸说：“我不会让他坐轮椅的，就是想一直这么抱着，也是因为内疚，毕竟这个病是我遗传给他的（患者的父母因为体内只有一条基因变异，所以不会生病）。”
西医治不好，他们求助于神秘力量。一个活佛看了航航后，指点孙振领从网上抄写一段经文，每日念诵，直到6亿遍，就能灾厄自消。一个当地的仙姑婆掐指一算，说孩子只要挺过9岁的生日，就能大难不死。他们甚至找了个算命先生，给孩子改了一个大名，据说原来的名字“缺金”。
直到10月初，失去希望的王建波在MLD患友群里介绍了基因治疗的可能性，接力棒交给了航航。
美达爸将航航的未来当成了自己女儿生命的延续，他将航航推荐给了连祺周教授，竭尽所能地向航航爸解释基因治疗的过程。
经过长达半年的准备，5月18日，航航终于进入了无菌室、准备干细胞移植；而另一位江西的女孩也在病友的介绍下，找到了张隆基教授准备手术。
手术效果仍不得而知，但即便度过了这一难关，航航日后的康复训练也极为艰巨——他发病的严重程度要超过润润，即便修改了MLD的基因，在目前的医疗认知里，神经系统的损坏也是不可逆转的。孙振领叹口气：“哪顾得了那么多哟，先闯过这一关吧，以后的事情一步一步来，先把命捡回来。”
“航航，对不对？我们一起打怪兽。”他把头转到航航眼前，晃了晃手机。
本文首发于“大国小民”，网易“人间”已获得作者授权。（题图 | Joe Hannah Marie Mesina）
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